Родители полуторагодовалой Маши Федоткиной, страдающей спинально-мышечной атрофией (СМА) I типа и выигравшей в лотерею инъекцию самого дорогого в мире лекарства, рассказали о том, почему они еще не перечислили деньги, которые собирали на «Золгенсму» до выигрыша, на лечение других детей. Соответствующий пост появился на странице Маши в Instagram в пятницу, 15 января.
В сентябре 2020 года Маша Федоткина стала единственным ребенком из Воронежской области, который выиграл «Золгенсму» в лотерею от компании-производителя лекарства. В январе 2020 года компания «Авексис» запустила программу, в рамках которой запланировала передать до 100 доз лекарства бесплатно пациентам до двух лет по всему миру. Пациентов определяли с помощью системы «слепого отбора». До счастливого выигрыша семья Маши вела сбор на препарат и вместе с благотворительными фондами успела собрать 27 млн и почти 170 тыс. рублей из необходимых 169 млн. Спасительный укол Маше сделали в декабре 2020 года.
Мама девочки Марина Никонова написала, что в последнее время из-за собранных, но так не потребовавшихся миллионов на семью обрушился «шквал негатива». Средства, находящиеся в фондах, распределили между другими подопечными благотворительных организаций. С зарубежных платформ родители Маши перечислили 49 тыс. рублей на лечение Анжелики Дмитриевой и 118,5 тыс. рублей на лечение Саши Мурашова, также страдающих СМА. На личных счетах семьи осталось немногим более 15 млн рублей.
– Маша получила лечение почти в год и три месяца. Старт болезни был в пять месяцев (именно тогда она перестала переворачиваться). Погибло много мотонейронов, и к получению «Рисдиплама» (поддерживающий препарат, останавливающий развитие СМА. – Прим. РИА «Воронеж») Маша была совсем слабая. Когда нас госпитализировали на укол, мы прошли множество обследований и консультаций с врачами. Почти все сказали: «Нужна будет "тандемная терапия"». «Тандемная терапия» – это когда после укола «Золгенсмы» возвращаются к приему «Рисдиплама», чтобы добиться лучших результатов лечения. Но для этого нужно, чтобы ребенок восстановился после генной терапии, прекратил прием гормонов и окреп. Именно поэтому средства еще на счетах: мы хотим вылечить своего ребенка, хотим, чтобы она добилась хороших результатов. Да, в садик дочка не пойдет, впереди годы тяжелой работы, но надеемся, что в школу Маша пойдет сама! – написала Марина Никонова.
Ранее президент Владимир Путин подписал указ о создании фонда «Круг добра» для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе с редкими (орфанными) болезнями. В число этих болезней входит и СМА. По данным ТАСС, в 2021 году в фонд планируют направить около 60 млрд рублей. Марина Никонова подчеркнула, что пока неясно, будут ли обеспечивать терапией детей, получивших укол «Золгенсмы». Именно по этой причине принято решение пока оставить деньги на счетах.
– В феврале мы поедем на повторный прием к врачам и узнаем все, что можем сделать для Маши. Тогда решим окончательно – либо получим препарат от государства, либо будем закупать на год за средства, собранные Маше (примерная цена – 340 000$ на год). Если все получится с государством, то сумму со счетов переведем в один из фондов, который нас поддерживал. Фонд сам распределит средства по нуждающимся детям, – объяснила Марина Никонова. Женщина добавила, что готова отдать пожертвования тем, кто захочет вернуть их.
Несколько дней назад журналист RT Мария Финошина, автор фильма о детях со СМА «Лечить нельзя убить», написала на своей странице в Instagram, почему она больше не поддерживает сборы на препарат «Золгенсма». Среди причин корреспондент назвала создание госфонда «Круг добра». Она отметила, что в списке лекарств, которые планирует закупать фонд, три препарата, в том числе и «Золгенсма», и сборы больше не являются единственным способом получить укол. Также Мария Финошина призналась, что ее смутило решение некоторых родителей, выигравших лекарство в лотерею, оставить себе большую часть собранных до закрытия сбора пожертвований.
– Главный аргумент – «это на реабилитацию». Я изучила вопрос. Да, реабилитация дорогостоящая (очень). Но «Золгенсма» – это всегда срочно, а сумм, которые иные семьи оставили на реабилитацию, хватит на годы. Они забыли, каково это – плакать в прямом эфире, произнося «Мы не успеем»? Забыли, когда счет на дни? Я не знаю, как правильно (а вы?). А искушение осудить такое поведение очень велико. Поэтому правильнее будет отойти и устремить силы в иное русло, – написала Мария Финошина.
⠀
В конце декабря родители маленькой Кристины Головчанской, страдающей СМА I типа, собрали 150 млн рублей на инъекцию препарата «Золгенсма». Девочке должны сделать спасительный укол в конце января 2021 года. Также в Воронеже продолжается сбор на «Золгенсму» для годовалого Арсения Лихачева. Пока в копилке родителей 2,6 млн рублей.
СМА I типа – редкое генетическое заболевание, при котором мышцы пациента постепенно атрофируются, вплоть до потери возможности глотать и дышать. Часто дети с этим заболеванием не доживают до двух лет. Единственное лекарство, способное полностью излечить человека, страдающего СМА, – американский препарат «Золгенсма». Это первый препарат генной терапии, разработанный для лечения спинальной мышечной атрофии. В середине июля 2020 года компания «Новартис» подала досье на регистрацию «Золгенсмы» в Министерство здравоохранения РФ.
){kind=link}