Полуторагодовалой жительнице Воронежа Маше Федоткиной, страдающей спинально-мышечной атрофией (СМА) I типа, сделали укол самого дорогого в мире препарата «Золдженсма». Об этом в соцсетях сообщила мама девочки Марина Никонова в пятницу, 11 декабря.
По словам женщины, введение препарата заняло около 40 минут. Мама девочки отметила, что все прошло хорошо, и поблагодарила всех, кто переживал и молился за Машу.
В сентябре 2020 года Маша Федоткина стала единственным ребенком из Воронежской области, который выиграл «Золдженсму» в лотерею от компании-производителя лекарства. В январе 2020 года компания «Авексис» запустила программу, в рамках которой запланировала передать до 100 доз лекарства бесплатно пациентам до двух лет по всему миру. Пациентов определяли с помощью системы «слепого отбора». До счастливого выигрыша семья Маши вела сбор на препарат и успела собрать 26,3 млн рублей из необходимых 169 млн.
Первым ребенком в регине, получившим «укол жизни», стал двухлетний Артем Мартынов. Родители собрали на лечение сына 155 млн рублей. Сейчас в Воронеже продолжают сбор на спасительную инъекцию для маленькой Кристины Головчанской. Пока перечислили 41,5 млн рублей из необходимых 150 млн. До конца сбора осталось менее трех недель. Кроме того, деньги на «Золдженсму» собирают родители годовалого Арсения Лихачева.
СМА I типа – редкое генетическое заболевание, при котором мышцы пациента постепенно атрофируются, вплоть до потери возможности глотать и дышать. Часто дети с этим заболеванием не доживают до двух лет. Единственное лекарство, способное полностью излечить человека, страдающего СМА, – американский препарат «Золдженсма». Это первый препарат генной терапии, разработанный для лечения спинальной мышечной атрофии. В середине июля 2020 года компания «Новартис» подала досье на регистрацию «Золдженсмы» в Министерство здравоохранения РФ. На 23 июля 2020 года укол получили 16 российских пациентов (за счет благотворителей). Родители детей со СМА активно продолжают собирать баснословные суммы на спасительное лекарство. Время на сбор всегда ограничено – по американской инструкции ввести препарат нужно до того, как ребенку исполнится два года.
){kind=link}