Сбор на самый дорогой в мире укол воронежскому малышу со СМА приостановили

Родители двухлетнего Арсения Лихачева, страдающего спинально-мышечной атрофией (СМА) I типа, приостановили сбор средств на укол Zolgensma. Мальчик подошел под обновленные критерии назначения препарата за счет государства. Сообщение об этом появилось на странице сбора для Арсения в Instagram в среду, 15 декабря.

Обновление критериев произошло в связи с регистрацией Zolgensma в России. Минздрав выдал регистрационное удостоверение препарату 9 декабря. Напомним, Zolgensma – единственное в мире лекарство, одна инъекция которого способна вылечить СМА. Это первый препарат генной терапии, разработанный для лечения спинальной мышечной атрофии. Он предназначен для устранения генетической причины СМА путем замены дефектного или отсутствующего гена SMN1 для остановки прогрессирования заболевания. Также лекарство является самым дорогим в мире: стоимость одного укола составляет около 160 млн рублей.

На сегодня Арсений Лихачев – единственный ребенок в Воронежской области, для которого ведется сбор средств на покупку этого препарата. Ранее укол уже получили три воронежских малыша, страдающих СМА: Артем Мартынов, Маша Федоткина и Кристина Головчанская. Сбор средств для лечения Арсения поддержали губернатор Александр Гусев и мэр Воронежа Вадим Кстенин.

– Сегодня были официально обновлены критерии назначения препарата Золгенсма за счет государства. Арсений проходит по всем критериям, озвученным фондом. Теперь дело за главным – дождаться решения федерального консилиума, от которого зависит судьба Арсения и нашего сбора. Мы очень верим, что на этот раз все будет в нашу пользу.
С замиранием сердца и огромной надеждой будем ждать хороших новостей, – говорится в сообщении.

Спинально-мышечную атрофию вызывает «поломка» в гене SMN1. Из-за нее белки в организме производятся в недостаточном количестве, а двигательные нейроны начинают отмирать. Мозг перестает распознавать импульсы, мышцы теряют силу и атрофируются.