Мать полуторагодовалого Артема Мартынова из Воронежа, которому поставили диагноз «спинальная мышечная атрофия» (СМА), открыла сбор средств на лечение ребенка в США лекарством «Золдженсма». Препарат является одним из самых дорогих в мире и стоит около 2,5 млн долларов (154 млн рублей), рассказала мама мальчика Екатерина в среду, 8 января.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) – это генетические нарушения, вызывающие прогрессирующую дегенерацию мотонейронов передних рогов спинного мозга, прогрессирующую слабость мышц и, соответственно, нарушение двигательных функций. Раньше СМА считалась неизлечимой болезнью, но в 2017 году в Евросоюзе прошел сертификацию дорогостоящий препарат – «Спинраза». Одна его инъекция стоит около 8 млн рублей, уколы необходимы больным пожизненно. Еще одно лекарство – «Золдженсма». Это препарат генной терапии, который прошел сертификацию в США в мае 2019 года.
– «Золдженсма» в отличие от «Спинразы» вводится один раз. Лекарство заменяет полностью «поломанный» ген и вылечивает его. При этом диагноз ребенка остается, то есть после этого препарата Артем не встанет и не побежит. Нужна будет пожизненная реабилитация, – пояснила Екатерина.
Три ребенка из России, больных СМА, смогли получить заветный укол. По словам Екатерины Мартыновой, небольшую часть денег семьи смогли собрать, а оставшуюся часть им дали благотворители. Ранее Артем попал в программу расширенного доступа «Спинразы». В рамках программы шестью инъекциями малыша обеспечила компания-производитель. Четыре из них Артем уже получил, еще одну сделают 23 января, а последнюю – в мае 2020 года.
– С помощью «Спинразы» мы болезнь остановили, Артем не слабеет. Результаты у нас хорошие, теперь он может сам переворачиваться на живот, хотя утратил этот навык еще в три месяца. Может сидеть без опоры пять минут, а раньше только одну минуту. Но мы понимаем, что «Спинраза» – это пожизненно, а в России с этим лекарством очень тяжело: его зарегистрировали недавно и только на пять лет. После сертификации еще никто не получил лекарство бесплатно. Когда программа закончится, нам будет делать уколы каждые четыре месяца, – пояснила Екатерина.
Мать Артема уже отправила необходимые документы в клинику в США. По их критериям, сделать укол «Золдженсма» можно до двух лет, а Артему исполнится два года 28 июня 2020 года.
– Теперь мы ждем от них ответ. Как я понимаю, они должны запросить видео с Артемом, чтобы понять, в каком он состоянии, что он может. Потом они дадут ответ, готовы ли сделать ему укол. Если ответ будет положительным, они пришлют счет на лечение. Плюс нужно отправить кровь Артема для проверки на антитела на этот препарат. После укола в США нужно быть под наблюдением три месяца, а если будут побочные эффекты, то дольше, – пояснила Екатерина.
Пока на лечение в США препаратом «Золдженсма» удалось собрать чуть около 600 тыс. рублей из необходимых 154 млн рублей. Узнать, как помочь Артему, можно на странице в Instagram.
){kind=link}