В Воронеже закрыли сбор на самый дорогой в мире укол для маленькой Маши Федоткиной

Полуторагодовалая Маша Федоткина, страдающая спинально-мышечной атрофией (СМА) первого типа, выиграла укол «Золгенсмы» в лотерее от компании «Авексис». Об этом корреспонденту РИА «Воронеж» сообщила мать девочки Марина Никонова в понедельник, 7 сентября.

В январе 2020 года компания «Авексис» запустила программу, в рамках которой запланировала передать до 100 доз лекарства бесплатно пациентам до двух лет по всему миру. Пациентов определяли с помощью системы «слепого отбора». Среди счастливчиков оказалась Маша: еще утром 7 сентября на ее лечение было собрано всего 26,3 млн рублей из необходимых 169 млн. Волонтеры продолжают подсчеты денег, которые пожертвовали Маше российские школьники в рамках акции #ДетиВместоЦветов.

– Сегодня позвонила доктор Клейменова (Ирина Клейменова – заведующая неврологическим отделением ВОДКБ №1. – Прим. РИА  «Воронеж»), попросила связаться с нашим врачом из Москвы, который отправлял нас на участие в лотерее. Доктор сказала срочно прекращать сбор, потому что мы выиграли. Пока неизвестно, как все будет происходить дальше, я еще не могу в себя прийти. Мы как раз начали занятия по ортопедии, когда все узнали. Я плакала и почти ничего не расслышала, кроме того, что теперь сбор закрыт. Завтра будем узнавать подробнее. Думаю, нас будут координировать из Москвы, – рассказала Марина Никонова.

Спинально-мышечная атрофия первого типа – редкое генетическое заболевание, при котором мышцы пациента постепенно атрофируются, вплоть до потери возможности глотать и дышать. Часто дети с этим заболеванием не доживают до двух лет. Единственное лекарство, способное полностью излечить человека, страдающего СМА – американский препарат «Золгенсма». Это первый препарат генной терапии, разработанный для лечения спинальной мышечной атрофии. В середине июля 2020 года компания «Новартис» подала досье на регистрацию «Золгенсмы» в Министерство здравоохранения РФ. На 23 июля 2020 года укол получили 16 российских пациентов (за счет благотворителей). Родители детей со СМА активно продолжают собирать баснословные суммы на «Золгенсму». Время на сбор всегда ограничено – по американской инструкции, ввести препарат нужно до того, как ребенку исполнится два года. Есть также европейский протокол, где инъекция возможна для детей весом до 21 кг. Но в Россию может быть ввезен только препарат, изготовленный согласно американским показаниям к применению.

Пока укол «Золгенсмы» в Воронежской области получил один ребенок со СМА – двухлетний Артем Мартынов. Родители собрали на лечение сына 155 млн рублей. Сейчас в Воронеже продолжают сбор на спасительную инъекцию для полуторагодовалой Кристины Головчанской. У девочки обнаружили СМА первого типа в ноябре 2019 года. Пока родители собрали на лечение 6,5 млн рублей из необходимых 163. До конца сбора осталось четыре месяца.